塞尔帕替尼（Selpercatinib）主要用于治疗携带RET基因突变或融合的癌症患者。 RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC） 用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者。 RET突变型甲状腺髓样癌（MTC） 用于治疗需要全身治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌，适用于12岁及以上成人和儿童患者。 RET融合阳性甲状腺癌 用于治疗需要全身治疗且对放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌，适用于12岁及以上成人和儿童患者。 其他RET融合阳性实体瘤。 目前，塞尔帕替尼的已知适应症均集中在癌症治疗领域，尚未有公开资料显示其在非癌症领域的应用。其核心作用机制是通过高选择性抑制RET基因突变或融合相关的信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。  

普拉替尼（Pralsetinib）是一种高选择性的RET抑制剂，与传统化疗相比，具有以下显著不同和优势： 1. 作用机制 普拉替尼：通过精准抑制RET基因突变或融合的信号通路，直接作用于肿瘤细胞，减少对正常细胞的损害。 传统化疗：通过抑制细胞分裂，对快速分裂的细胞（包括肿瘤细胞和正常细胞）产生毒性作用。 2. 疗效 普拉替尼： 在RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，普拉替尼的客观缓解率（ORR）为61%（既往接受过治疗的患者）和73%（初治患者）。 在甲状腺癌患者中，普拉替尼的ORR为60%，中位缓解持续时间（DOR）长达22.3个月。 传统化疗： 对于NSCLC患者，传统化疗的ORR通常较低，且缓解持续时间较短。 化疗在甲状腺癌中的疗效也有限，且对某些耐药肿瘤细胞效果不佳。 3. 副作用 普拉替尼： 常见副作用包括高血压、疲乏、骨骼肌肉疼痛等，但多为轻度至中度。 3级及以上不良反应发生率较低。 传统化疗： 常见副作用包括恶心、呕吐、脱发、骨髓抑制（如白细胞减少、贫血）等，且3级及以上不良反应发生率较高。 4. 耐受性 普拉替尼：耐受性良好，患者在治疗过程中能够维持较好的生活质量和功能状态。 传统化疗：由于副作用较重，患者的生活质量可能受到较大影响.

普托马尼的引入为耐药结核病患者带来了新的治疗选择，显著提高了治愈率并缩短了治疗周期。 普托马尼（Pretomanid）适合以下几类耐药结核病患者使用： 1. 耐多药结核病（MDR-TB）患者 普托马尼与贝达喹啉、利奈唑胺联合组成的BPaL方案，适用于对传统抗结核药物（如异烟肼和利福平）耐药的耐多药结核病患者。 对于对现有疗法不耐受或无反应的MDR-TB患者，普托马尼也显示出良好的疗效。 2. 广泛耐药结核病（XDR-TB）患者 普托马尼可用于治疗广泛耐药结核病患者，这类患者的耐药性更为复杂，传统治疗方案效果不佳。 3. 利福平耐药结核病（RR-TB）患者 对于无氟喹诺酮类耐药的利福平耐药结核病患者，世界卫生组织推荐使用BPaLM方案（贝达喹啉、普托马尼、利奈唑胺、莫西沙星）进行治疗。

氘可来替尼在治疗中重度斑块状银屑病方面表现出显著的疗效和良好的安全性。其独特的选择性TYK2抑制机制使其在减少炎症的同时，避免了广泛的免疫抑制，降低了传统治疗的不良反应风险。此外，其口服给药方式提高了患者的便利性和依从性。氘可来替尼为中重度斑块状银屑病患者提供了一种高效、安全且便捷的治疗选择。 氘可来替尼（Deucravacitinib，商品名Sotyktu）是一种口服的选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂，通过抑制TYK2及其下游细胞因子（如IL-12、IL-23和I型干扰素）的信号传导，发挥抗炎作用。在治疗中重度斑块状银屑病（牛皮癣）方面，氘可来替尼表现出显著的疗效和良好的安全性。 疗效表现 短期疗效显著 在关键的3期临床试验（POETYK PSO-1和PSO-2）中，氘可来替尼在治疗中重度斑块状银屑病方面表现出色。在第16周时，使用氘可来替尼6 mg每日一次的患者中，显著高于安慰剂组和阿普斯特组的患者达到了PASI 75（银屑病面积和严重程度指数改善75%）和sPGA 0/1（静态医生总体评估达到无皮损或几乎无皮损）的应答率。 长期疗效持久 长期随访数据表明，氘可来替尼的疗效具有持久性。在POETYK PSO-LTE试验中，治疗至第148周时，73.2%的患者达到了PASI 75，48.1%的患者达到了PASI 90。最新的5年随访结果显示，46.3%的患者在第5年时达到了PASI 90，且未观察到新的安全信号。  

卡帕塞替尼的功效 卡帕塞替尼（Capivasertib）是一种口服小分子激酶抑制剂，主要通过靶向抑制丝氨酸/苏氨酸激酶AKT（包括AKT1、AKT2、AKT3亚型）的活性发挥作用。其主要功效如下： 抑制肿瘤细胞增殖：通过阻断PI3K/AKT/mTOR信号通路，减少肿瘤细胞的增殖。 诱导肿瘤细胞凋亡：破坏肿瘤细胞的存活机制，使其对凋亡更加敏感。 延长无进展生存期：临床试验显示，卡帕塞替尼联合氟维司群可显著延长携带PIK3CA/AKT1/PTEN基因变异的HR阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌患者的无进展生存期。 卡帕塞替尼的生产厂家有阿斯利康，老挝卢修斯，价格在3000rmb左右。

玛伐凯泰（Mavacamten）在国内的购买渠道主要包括以下几种： 1. 医院药房 患者可以在大型综合医院或心血管专科医院就诊后，由医生根据病情评估开具处方，然后直接在医院药房购买 2.正规海外代购 如果国内渠道无法满足需求，患者也可以选择通过正规的海外代购渠道购买，但需确保代购渠道的正规性和药品的真实性 注意事项 玛伐凯泰是处方药，购买时需持有医生开具的处方。 购买时需确保选择合法和安全的途径，以保障用药的有效性和安全性。 药物可能引发心力衰竭等严重副作用，用药期间需定期复查心脏功能。

贝达喹啉是一种二芳基喹啉类抗分枝杆菌药物，适用于作为联合治疗方案的一部分，用于治疗成人（≥18岁）和儿童（≥5岁且体重≥15公斤）的肺耐多药结核病（MDR-TB）。MDR-TB是指对至少异烟肼和利福平这两种最有效的抗结核药物产生耐药性的结核病。 贝达喹啉是一种用于治疗耐多药结核病（MDR-TB）的重要药物，购买渠道主要有以下几种： 1.海外医疗服务机构：对于部分患者来说，通过海外医疗服务机构购买贝达喹啉也是一种便捷的选择。这些机构通常能够提供俄罗斯版的贝达喹啉，价格相对较低。 2.印度药房客服VX：JKW9871 无论通过哪种渠道购买，都需确保药品来源可靠，并在专业医生的指导下使用药物

普托马尼（Pretomanid）是一种用于治疗耐药性结核病的抗结核药物，通常与其他药物联合使用。以下是对印度代购普托马尼质量的分析： 药品质量 正规渠道的印度仿制药质量可靠：老挝是全球最大的仿制药生产国之一，其制药行业在国际上享有较高的声誉。正规老挝药企生产的普托马尼仿制药，如老挝第二只要厂生产的普托马尼，通常经过严格的质量控制，符合国际标准。 存在假药风险：尽管老挝仿制药整体质量较高，但代购渠道中也存在假药或劣质药品的风险。一些不良商家可能会销售假冒产品，导致患者无法获得有效的治疗。 正规代购渠道的重要性：选择正规、信誉良好的代购渠道是确保药品质量的关键。正规代购商通常会提供药品的来源证明、质量保证文件等，帮助患者确认药品的真实性。 避免非法渠道：通过非法渠道代购药品可能会面临法律风险，同时无法保证药品的质量和安全。  

卡帕塞替尼的价格因版本、规格和购买渠道不同而有所差异，以下是2025年的最新价格信息： 原研药 欧美市场：欧美原厂（如阿斯利康）生产的卡帕塞替尼，160mg*64片/盒的参考价约22万元人民币；200mg*64片装的价格约为9000-10000美元/盒（折合人民币约6.5万-7万元）。 中国市场：目前卡帕塞替尼原研药尚未在中国大陆上市。 仿制药 老挝卢修斯制药： 160mg*64片装，价格约为2600rmb； 200mg*64片装，价格约为3000rmb。 购买建议 卡帕塞替尼原研药价格较高，仿制药价格相对亲民，但需通过正规渠道购买，避免假药风险。 购买前建议咨询专业医生意见，确保药品质量与用药安全.

劳拉替尼（Lorlatinib，商品名 Lorbrena）的适应症如下： 一线治疗： 用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性 转移性非小细胞肺癌（NSCLC） 的成人患者。 二线及后线治疗： 用于 ALK 阳性转移性 NSCLC 患者，其疾病在接受以下治疗后进展： 克唑替尼（crizotinib）和至少一种其他 ALK 抑制剂； 阿来替尼（alectinib）作为首个 ALK 抑制剂治疗； 色瑞替尼（ceritinib）作为首个 ALK 抑制剂治疗。 此外，劳拉替尼也适用于 ROS1 阳性 NSCLC 患者，但主要获批适应症集中在 ALK 阳性人群。

艾曲波帕在**血小板减少症（ITP）**中的疗效已在多项Ⅲ期随机对照试验和真实世界研究中得到验证，核心结论如下： 总体应答率高 • 慢性 ITP 儿童：PETIT2 试验中，40% 的受试者在第 5–12 周有 ≥6 周血小板＞50×10⁹/L，而安慰剂组仅 3%（OR 18.0，p=0.0004）。 • 真实世界回顾性研究（386 例儿童）显示，总体应答率约 74%。 • 中国单中心观察性研究（20 例重度慢性 ITP 儿童）持续应答率 70%。 起效速度快 多数患者在 1–2 周内即可观察到血小板计数上升，减少了早期出血事件和抢救治疗需求。 减少抢救治疗与二线用药 与标准一线方案（激素、IVIG 等）相比，艾曲波帕组在 前 12 周需要的抢救治疗次数更少，且在 12 周及 6 个月时无需继续用药的比例更高。 可能改善长期预后 小规模成人研究提示，早期短程艾曲波帕联合激素可使 66.7% 的患者 1 年内无复发，优于单用激素的历史数据；在儿童中，正在进行的 PINES 试验也拟验证其能否降低慢性化率。 安全性可接受 主要不良反应为 轻度肝酶升高 和 可逆性铁缺乏，严重血栓事件罕见；未发现新的安全信号。 简言之，艾曲波帕可迅速、持续地提升 ITP 患者血小板计数，减少出血及后续治疗需求，疗效优于传统方案，已被 FDA/EMA 批准用于 ≥1 岁儿童及成人的慢性 ITP 治疗。