索托拉西布（Sotorasib）和阿达格拉西布（Adagrasib）都是针对KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）的选择性共价抑制剂。以下是两者的区别以及选择建议： 一、药物特性与疗效 索托拉西布 上市时间：2021年5月在美国批准上市。 半衰期：相对较短（具体半衰期时间因个体差异而异，但通常不会如阿达格拉西布那样长达23小时）。 疾病控制率：高，但具体数值可能因临床试验的不同而有所差异。 肿瘤缩小率：约为37.1%。 无进展生存期：相对较长，比阿达格拉西布长2.5个月。 常见副作用：腹泻、恶心、谷丙转氨酶/谷草转氨酶升高等。 阿达格拉西布 上市时间：2022年12月在美国批准上市。 半衰期：长达23个小时，药效在体内持续时间长。 疾病控制率：同样非常高。 肿瘤缩小率：约为45%，略高于索托拉西布。 无进展生存期：虽然比索托拉西布短2.5个月，但仍在可接受范围内。 常见副作用：疲劳、谷丙转氨酶/谷草转氨酶升高等，还有恶心、呕吐、腹泻等消化系统问题，以及皮疹、瘙痒等皮肤反应。 特殊疗效：对脑转患者的肿瘤控制有非常好的效果。 二、选择建议 考虑药物疗效： 如果更看重肿瘤缩小率，阿达格拉西布可能是一个更好的选择。 如果更看重无进展生存期，索托拉西布可能更适合。 考虑患者状况： 如果患者已经出现脑转移，阿达格拉西布可能是一个更好的选择，因为它对脑转患者有奇效。 如果患者希望减少服药次数，索托拉西布可能更合适，因为它每天只需服用一次。 考虑经济因素： 阿达格拉西布由于刚上市不久，且没有仿制药，价格相对较高。 索托拉西布相对便宜一些，可能更适合经济条件有限的患者。 考虑副作用： 如果患者对某种副作用特别敏感或担心，可以选择副作用相对较轻的药物。例如，如果患者担心疲劳和皮肤反应，可能会倾向于选择索托拉西布。 咨询专业医生： 在做出选择之前，最好咨询专业医生或肿瘤专家的意见。他们可以根据患者的具体情况、药物疗效、副作用以及经济因素等综合考虑，为患者提供个性化的治疗建议。 综上所述，索托拉西布和阿达格拉西布都是针对KRAS G12C突变的非小细胞肺癌的有效治疗药物。在选择时，患者应根据自己的具体情况、药物疗效、副作用以及经济因素等综合考虑。同时，务必在专业医生的指导下进行决策和治疗。

普托马尼（Pretomanid，商品名普瑞玛尼）是一种新型抗结核药物，在治疗多药耐药肺结核方面显示出潜力。然而，与其他药物一样，普托马尼也可能产生一系列副作用。以下是对普托马尼副作用的应对策略： 一、了解普托马尼的常见副作用 普托马尼的常见副作用包括但不限于： 周围神经病变、痤疮、贫血、恶心、呕吐。 头痛、转氨酶增加、消化不良、食欲下降、皮疹、瘙痒、腹痛、胸膜炎。 γ-谷氨酰转移酶增加、下呼吸道感染、高淀粉酶血症。 咯血、背痛、咳嗽、视力障碍、低血糖、体重异常减轻和腹泻等。 注意事项 在使用普托马尼之前，患者应详细告知医生自己的过敏史、疾病史以及正在使用的其他药物，以避免潜在的药物相互作用和过敏反应。 在治疗过程中，患者应定期监测血常规、肝功能、肾功能等指标，以及时发现和处理可能的副作用。 如出现任何不适症状，患者应立即停药并咨询医生。 总的来说，虽然普托马尼在治疗耐药结核病方面具有显著疗效，但患者在使用过程中仍需注意可能出现的副作用，并遵循医生的建议进行定期监测和处理。

在KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）脑转移患者中，阿达格拉西布（Adagrasib）和索托拉西布（Sotorasib）的颅内疗效对比如下： 阿达格拉西布： 在脑转移患者中，阿达格拉西布显示出较好的颅内缓解率（CNS-ORR），达到33.3%，且颅内无进展生存期（CNS-PFS）为5.4个月。 阿达格拉西布具有较长的半衰期（23小时），能够更好地穿透血脑屏障，从而在颅内病灶中发挥更持久的作用。 索托拉西布： 索托拉西布的颅内疗效数据相对较少，但整体耐受性更好，副作用更少。 索托拉西布的半衰期较短（5.5小时），可能在颅内病灶的持续控制方面稍逊于阿达格拉西布。 阿达格拉西布在治疗KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）方面具有显著疗效，但其副作用较多且较严重，耐受性相对较差。对于耐受性较差的患者，可能需要更频繁的剂量调整或中断治疗。相比之下，索托拉西布（Sotorasib）的副作用较少且更易管理，耐受性更好。

阿伐曲波帕的常见副作用包括头痛、疲劳、恶心等，通常为轻度至中度。严重副作用如血栓形成和肝功能异常较少见，但仍需警惕。治疗期间应定期监测血小板计数和肝功能，确保安全性和疗效。如有不适，应及时咨询医生。 常见副作用及应对 头痛 应对措施：休息、保持充足水分，必要时可使用非处方止痛药（如对乙酰氨基酚）。如头痛持续或加重，应咨询医生。 疲劳 应对措施：确保充足睡眠，合理安排活动，避免过度劳累。如疲劳严重，应告知医生。 恶心 应对措施：分次少量进食，避免油腻或刺激性食物。必要时可使用抗恶心药物，建议咨询医生。 腹痛 应对措施：轻度腹痛可通过热敷或休息缓解。如腹痛持续或加重，应就医。 关节痛 应对措施：轻度关节痛可通过休息和热敷缓解。如疼痛严重，应咨询医生。 外周性水肿 应对措施：轻度水肿可通过抬高患肢和减少盐分摄入缓解。如水肿严重或持续，应就医。

吉瑞替尼在治疗FLT3突变阳性的急性髓系白血病（AML）方面表现出显著的疗效，无论是初诊患者还是复发/难治患者，都能获得较高的缓解率和生存率。此外，吉瑞替尼联合化疗方案的安全性良好，为患者提供了新的治疗选。 治疗初诊FLT3突变阳性急性髓系白血病（AML） 临床数据：一项研究纳入了16例初诊FLT3突变阳性的AML患者，这些患者接受了吉瑞替尼联合化疗（包括“3+7”方案或维奈克拉+阿扎胞苷方案）治疗。 结果显示，经过1个周期的吉瑞替尼联合诱导治疗后，完全缓解（CR）/CR伴不完全血细胞恢复（CRi）率达到了93.8%（15/16），其中13例患者达到流式细胞术检测的可检测残留病（MRD）阴性。 长期随访：截至2024年5月，中位随访时间为18个月，12个月总生存率（OS）和无复发生存率（RFS）均为73.9%。

卡玛替尼（Capmatinib）的临床试验结果表明，其在治疗携带MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中具有显著的疗效和良好的安全性。以下是关键的临床试验数据和分析： GEOMETRY mono-1 研究 GEOMETRY mono-1 是一项非随机、多队列、开放标签的2期临床试验，入组了来自全球25个国家的152个临床中心的373例IIIB/IV期NSCLC患者，其中160例患者携带MET外显子14跳跃突变。 疗效数据 总缓解率（ORR）： 初治患者：ORR为68%（95% CI：55.0-79.7），其中5%的患者达到完全缓解（CR），63%的患者部分缓解（PR）。 经治患者：ORR为44%（95% CI：34.1-54.3），其中1%的患者达到CR，43%的患者PR。 疾病控制率（DCR）： 初治患者：DCR为98%。 经治患者：DCR为82%。 缓解持续时间（DOR）： 初治患者：中位DOR为16.6个月。 经治患者：中位DOR为9.7个月。 生存数据： 初治患者：中位无进展生存期（PFS）为12.5个月，中位总生存期（OS）为21.4个月。 经治患者：中位PFS为5.5个月，中位OS为16.8个月。

在使用阿伐曲波帕期间，慢性肝病患者需要注意以下事项： 1. 血栓风险 阿伐曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂，可能会增加血栓和血栓栓塞并发症的风险。在慢性肝病患者中，曾有报告使用此类药物后发生门静脉血栓的情况。因此，患者应定期监测血小板计数，并严格遵循医生的剂量指导，以达到目标血小板计数，避免过度升高。 2. 药物相互作用 阿伐曲波帕与某些药物同时使用时可能需要调整剂量： 中度或强效CYP2C9和CYP3A4双重抑制剂：与这些药物同时使用会增加阿伐曲波帕的血药浓度，可能增加毒性风险。需要减少阿伐曲波帕的起始剂量。 中度或强效CYP2C9和CYP3A4双重诱导剂：与这些药物同时使用会降低阿伐曲波帕的血药浓度，可能降低疗效。需要增加阿伐曲波帕的起始剂量。 3. 服用方式 阿伐曲波帕应在饭后服用，以确保最佳吸收。患者应严格遵循医嘱，按时按量服用，不要自行调整剂量。 4. 定期监测 患者在使用阿伐曲波帕期间需要定期进行血液检查，以监测血小板计数和其他相关指标。这有助于及时发现潜在的血栓风险或其他不良反应。

特泊替尼和卡玛替尼的常见副作用有部分相似之处，如水肿、疲劳、恶心、呕吐、食欲减退等。但特泊替尼的水肿副作用较为突出，且在治疗过程中需特别注意间质性肺病和肝毒性等严重副作用。卡玛替尼则需关注肺部问题和肝脏或胰腺问题等严重不良反应。在使用这些药物时，患者应定期进行相关检查，并在出现严重副作用时及时就医. 特泊替尼（Tepotinib）和卡玛替尼（Capmatinib）作为MET抑制剂，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者，两者都可能引起一些副作用，以下是它们各自的常见副作用： 特泊替尼（Tepotinib）的副作用 常见副作用： 水肿（尤其是外周性水肿和面部水肿） 疲劳、乏力 恶心、呕吐 腹泻 肌肉骨骼疼痛（如肌肉痛、关节痛） 呼吸困难 食欲减退 皮疹或瘙痒 严重副作用： 间质性肺病/肺炎（如出现呼吸困难、咳嗽、发热等症状） 肝毒性（如肝酶升高、黄疸、皮肤和眼睛发黄等） 胰腺炎（如上腹部疼痛、恶心、呕吐等） 卡玛替尼（Capmatinib）的副作用 常见副作用： 手、脚或踝部肿胀 肌肉或关节疼痛 疲劳、乏力 发热 恶心、呕吐 食欲减退、体重减轻 便秘或腹泻 严重副作用： 新发或加重的肺部问题（如呼吸急促、胸痛、咳嗽） 肝脏或胰腺问题（如持续的恶心/呕吐、腹痛、黄疸、尿液颜色变深等） 严重过敏反应（如皮疹、瘙痒、面部/舌头/咽喉肿胀、呼吸困难等）

普托马尼的引入为耐药结核病患者带来了新的治疗选择，显著提高了治愈率并缩短了治疗周期。 普托马尼（Pretomanid）适合以下几类耐药结核病患者使用： 1. 耐多药结核病（MDR-TB）患者 普托马尼与贝达喹啉、利奈唑胺联合组成的BPaL方案，适用于对传统抗结核药物（如异烟肼和利福平）耐药的耐多药结核病患者。 对于对现有疗法不耐受或无反应的MDR-TB患者，普托马尼也显示出良好的疗效。 2. 广泛耐药结核病（XDR-TB）患者 普托马尼可用于治疗广泛耐药结核病患者，这类患者的耐药性更为复杂，传统治疗方案效果不佳。 3. 利福平耐药结核病（RR-TB）患者 对于无氟喹诺酮类耐药的利福平耐药结核病患者，世界卫生组织推荐使用BPaLM方案（贝达喹啉、普托马尼、利奈唑胺、莫西沙星）进行治疗。

氘可来替尼在治疗中重度斑块状银屑病方面表现出显著的疗效和良好的安全性。其独特的选择性TYK2抑制机制使其在减少炎症的同时，避免了广泛的免疫抑制，降低了传统治疗的不良反应风险。此外，其口服给药方式提高了患者的便利性和依从性。氘可来替尼为中重度斑块状银屑病患者提供了一种高效、安全且便捷的治疗选择。 氘可来替尼（Deucravacitinib，商品名Sotyktu）是一种口服的选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂，通过抑制TYK2及其下游细胞因子（如IL-12、IL-23和I型干扰素）的信号传导，发挥抗炎作用。在治疗中重度斑块状银屑病（牛皮癣）方面，氘可来替尼表现出显著的疗效和良好的安全性。 疗效表现 短期疗效显著 在关键的3期临床试验（POETYK PSO-1和PSO-2）中，氘可来替尼在治疗中重度斑块状银屑病方面表现出色。在第16周时，使用氘可来替尼6 mg每日一次的患者中，显著高于安慰剂组和阿普斯特组的患者达到了PASI 75（银屑病面积和严重程度指数改善75%）和sPGA 0/1（静态医生总体评估达到无皮损或几乎无皮损）的应答率。 长期疗效持久 长期随访数据表明，氘可来替尼的疗效具有持久性。在POETYK PSO-LTE试验中，治疗至第148周时，73.2%的患者达到了PASI 75，48.1%的患者达到了PASI 90。最新的5年随访结果显示，46.3%的患者在第5年时达到了PASI 90，且未观察到新的安全信号。  

玛伐凯泰（Mavacamten）在国内的购买渠道主要包括以下几种： 1. 医院药房 患者可以在大型综合医院或心血管专科医院就诊后，由医生根据病情评估开具处方，然后直接在医院药房购买 2.正规海外代购 如果国内渠道无法满足需求，患者也可以选择通过正规的海外代购渠道购买，但需确保代购渠道的正规性和药品的真实性 注意事项 玛伐凯泰是处方药，购买时需持有医生开具的处方。 购买时需确保选择合法和安全的途径，以保障用药的有效性和安全性。 药物可能引发心力衰竭等严重副作用，用药期间需定期复查心脏功能。

贝达喹啉是一种二芳基喹啉类抗分枝杆菌药物，适用于作为联合治疗方案的一部分，用于治疗成人（≥18岁）和儿童（≥5岁且体重≥15公斤）的肺耐多药结核病（MDR-TB）。MDR-TB是指对至少异烟肼和利福平这两种最有效的抗结核药物产生耐药性的结核病。 贝达喹啉是一种用于治疗耐多药结核病（MDR-TB）的重要药物，购买渠道主要有以下几种： 1.海外医疗服务机构：对于部分患者来说，通过海外医疗服务机构购买贝达喹啉也是一种便捷的选择。这些机构通常能够提供俄罗斯版的贝达喹啉，价格相对较低。 2.印度药房客服VX：JKW9871 无论通过哪种渠道购买，都需确保药品来源可靠，并在专业医生的指导下使用药物

普托马尼（Pretomanid）是一种用于治疗耐药性结核病的药物，必须与其他药物联合使用，以下是其具体使用方法： 用法用量 联合用药：普托马尼必须与贝达喹啉和利奈唑胺联合使用，不能单独使用。 剂量：推荐剂量为每次200mg，每日1次，连续服用26周。 服用方式：口服，整片用水送服，需与食物同服以增强吸收。 特殊人群用药 孕妇：人类妊娠安全性数据尚未建立。活动性结核病本身可增加妊娠风险，若需用药需严格评估获益-风险，并告知潜在生殖毒性。 哺乳期女性：药物是否经人乳排泄尚不明确，治疗期间不建议哺乳，建议采用替代喂养方案。 儿童：18岁以下人群的安全性及有效性尚未建立，暂不推荐使用。 老年人：临床试验纳入老年患者不足，无法确定疗效或安全性差异。因年龄相关肝肾功能潜在减退，需谨慎用药并加强不良反应监测。 肝功能损害患者：基线存在肝病者需严格避免联用肝毒性药物，治疗期间需强化肝功能监测。 肾功能损害患者：未开展针对肾功能不全患者的药代动力学或安全性研究，剂量调整指南尚未明确，治疗中需密切监测不良反应。 治疗前及治疗期间监测 肝功能监测：基线、治疗2周及每月监测ALT、AST、碱性磷酸酶和胆红素。 血液学监测：基线及每月监测血常规。 电解质监测：基线及QT间期延长时监测钾、钙、镁。 心电图监测：治疗前及第2、12、24周监测ECG.

劳拉替尼（Lorlatinib）是一种第三代ALK/ROS1抑制剂，主要用于ALK阳性晚期非小细胞肺癌。 它的副作用覆盖面广，从轻度不适到危及生命的严重反应都有可能出现，需格外留意： 1. 神经系统与精神反应 约1/5～1/4的患者会出现情绪或认知改变： 情绪方面：易怒、焦虑、抑郁、情绪不稳，甚至自杀意念。 认知方面：记忆力下降、注意力难以集中、反应迟钝，有人描述为“脑子像被雾罩住”。 语言方面：说话变慢、找词困难或发音含糊（发生率≈10%）。 其他：头晕、步态不稳、癫痫发作。 2. 脂质代谢异常 高胆固醇血症和高甘油三酯血症最常见，可高达70%以上，多为1–2级，但部分患者需加用他汀类或贝特类药物。 用药期间需定期监测血脂，避免饮酒以免加重。 3. 水肿与体重增加 外周水肿发生率40%左右，常见于踝部、手部或面部，严重者可出现全身水肿。 体重增加亦较常见，部分患者数月内增重>10 kg，需控制饮食并监测心肾功能。 4. 周围神经病变 表现为四肢麻木、刺痛或烧灼感，夜间加重，常被误认为“腕管综合征”。 严重者需减量或暂停用药，可试加维生素B1/B6或加巴喷丁对症治疗。 5. 心肺风险 心动过缓或房室传导阻滞：可感头晕、乏力，需做心电图监测。 间质性肺病/肺炎：虽少见，但属急症，表现为新发或加重的咳嗽、呼吸困难、发热，需立即停药并就医。 6. 肝毒性 可见转氨酶、胆红素升高，严重者可致药物性肝炎；症状包括皮肤或眼白发黄、茶色尿、上腹持续隐痛。 治疗前及治疗期间需定期查肝功能。 7. 胃肠不适 轻中度腹泻、便秘、恶心、呕吐，一般可通过饮食调节或对症药物缓解。 8. 血液学与感染风险 可出现贫血、白细胞或中性粒细胞减少，增加感染、出血风险。 若出现持续高热、咽痛、瘀斑或出血不止，应及时就医。 9. 视觉异常 一过性视物模糊、复视或闪光感，通常不影响日常生活，但若症状加重需评估是否减量。 10. 生殖与生育 致畸风险高：无论男女，治疗期间及停药后6个月（女性）或3个月（男性）必须采用可靠避孕措施。 可导致男性或女性暂时性不育，如有生育计划应提前与肿瘤科及生殖科沟通。  

劳拉替尼（Lorlatinib，商品名 Lorbrena）的适应症如下： 一线治疗： 用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性 转移性非小细胞肺癌（NSCLC） 的成人患者。 二线及后线治疗： 用于 ALK 阳性转移性 NSCLC 患者，其疾病在接受以下治疗后进展： 克唑替尼（crizotinib）和至少一种其他 ALK 抑制剂； 阿来替尼（alectinib）作为首个 ALK 抑制剂治疗； 色瑞替尼（ceritinib）作为首个 ALK 抑制剂治疗。 此外，劳拉替尼也适用于 ROS1 阳性 NSCLC 患者，但主要获批适应症集中在 ALK 阳性人群。

艾曲波帕在**血小板减少症（ITP）**中的疗效已在多项Ⅲ期随机对照试验和真实世界研究中得到验证，核心结论如下： 总体应答率高 • 慢性 ITP 儿童：PETIT2 试验中，40% 的受试者在第 5–12 周有 ≥6 周血小板＞50×10⁹/L，而安慰剂组仅 3%（OR 18.0，p=0.0004）。 • 真实世界回顾性研究（386 例儿童）显示，总体应答率约 74%。 • 中国单中心观察性研究（20 例重度慢性 ITP 儿童）持续应答率 70%。 起效速度快 多数患者在 1–2 周内即可观察到血小板计数上升，减少了早期出血事件和抢救治疗需求。 减少抢救治疗与二线用药 与标准一线方案（激素、IVIG 等）相比，艾曲波帕组在 前 12 周需要的抢救治疗次数更少，且在 12 周及 6 个月时无需继续用药的比例更高。 可能改善长期预后 小规模成人研究提示，早期短程艾曲波帕联合激素可使 66.7% 的患者 1 年内无复发，优于单用激素的历史数据；在儿童中，正在进行的 PINES 试验也拟验证其能否降低慢性化率。 安全性可接受 主要不良反应为 轻度肝酶升高 和 可逆性铁缺乏，严重血栓事件罕见；未发现新的安全信号。 简言之，艾曲波帕可迅速、持续地提升 ITP 患者血小板计数，减少出血及后续治疗需求，疗效优于传统方案，已被 FDA/EMA 批准用于 ≥1 岁儿童及成人的慢性 ITP 治疗。