塞尔帕替尼（Selpercatinib）主要用于治疗携带RET基因突变或融合的癌症患者。
RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者。
RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）
用于治疗需要全身治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌，适用于12岁及以上成人和儿童患者。
RET融合阳性甲状腺癌
用于治疗需要全身治疗且对放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌，适用于12岁及以上成人和儿童患者。
其他RET融合阳性实体瘤。
目前，塞尔帕替尼的已知适应症均集中在癌症治疗领域，尚未有公开资料显示其在非癌症领域的应用。其核心作用机制是通过高选择性抑制RET基因突变或融合相关的信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。
普拉替尼（Pralsetinib）是一种高选择性的RET抑制剂，与传统化疗相比，具有以下显著不同和优势：
1. 作用机制
普拉替尼：通过精准抑制RET基因突变或融合的信号通路，直接作用于肿瘤细胞，减少对正常细胞的损害。
传统化疗：通过抑制细胞分裂，对快速分裂的细胞（包括肿瘤细胞和正常细胞）产生毒性作用。
2. 疗效
普拉替尼：
在RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，普拉替尼的客观缓解率（ORR）为61%（既往接受过治疗的患者）和73%（初治患者）。
在甲状腺癌患者中，普拉替尼的ORR为60%，中位缓解持续时间（DOR）长达22.3个月。
传统化疗：
对于NSCLC患者，传统化疗的ORR通常较低，且缓解持续时间较短。
化疗在甲状腺癌中的疗效也有限，且对某些耐药肿瘤细胞效果不佳。
3. 副作用
普拉替尼：
常见副作用包括高血压、疲乏、骨骼肌肉疼痛等，但多为轻度至中度。
3级及以上不良反应发生率较低。
传统化疗：
常见副作用包括恶心、呕吐、脱发、骨髓抑制（如白细胞减少、贫血）等，且3级及以上不良反应发生率较高。
4. 耐受性
普拉替尼：耐受性良好，患者在治疗过程中能够维持较好的生活质量和功能状态。
传统化疗：由于副作用较重，患者的生活质量可能受到较大影响.
塞尔帕替尼（Selpercatinib）虽然疗效显著，但确实可能导致严重副作用，部分甚至危及生命，需高度警惕并在医生指导下严密监测。
| 副作用 | 表现 | 风险等级 |
| **肝毒性** | ALT/AST升高、黄疸、右上腹痛、食欲减退 | 高，需定期监测肝功能 |
| **高血压** | 血压急剧升高，可能引发头痛、视力模糊、胸痛 | 高，治疗前需控制血压，治疗中每周监测 |
| **QT间期延长** | 心悸、晕厥、心律不齐，严重可致猝死 | 高，尤其合并其他QT延长药物时 |
| **肺部炎症（ILD）** | 干咳、气促、发热，进展迅速 | 中-高，需立即停药并就医 |
| **出血事件** | 吐血、尿血、便血、牙龈出血等 | 高，严重者需永久停药 |
| **过敏反应** | 皮疹、发热、关节痛，严重可致过敏性休克 | 中-高，多发生在治疗首月 |
| **肿瘤溶解综合征** | 高尿酸、高钾、肾衰，可能致命 | 罕见但严重 |
| **伤口愈合障碍** | 术后伤口不愈合、裂开 | 高，大手术前后需停药 |
临床数据支持：
44%的患者出现严重不良反应，其中11%与药物直接相关 。
最常见的3级以上不良反应：高血压、ALT升高、AST升高、腹泻、QT间期延长
应对策略：
治疗前：全面评估肝功能、血压、心电图、电解质
治疗中：
前3个月每2周查肝功能，之后每月1次
每周监测血压，稳定后每月1次
有心脏病史者定期查心电图和电解质
出现严重副作用：应立即停药并就医，必要时永久停用
总结：
塞尔帕替尼虽为RET靶向治疗“明星药”，但肝毒性、高血压、QT延长、肺炎等严重副作用不可忽视。必须在专业医生指导下使用，并配合定期监测，才能最大限度保障用药安全。
