吉瑞替尼在治疗FLT3突变阳性的急性髓系白血病（AML）方面表现出显著的疗效，无论是初诊患者还是复发/难治患者，都能获得较高的缓解率和生存率。此外，吉瑞替尼联合化疗方案的安全性良好，为患者提供了新的治疗选。 治疗初诊FLT3突变阳性急性髓系白血病（AML） 临床数据：一项研究纳入了16例初诊FLT3突变阳性的AML患者，这些患者接受了吉瑞替尼联合化疗（包括“3+7”方案或维奈克拉+阿扎胞苷方案）治疗。 结果显示，经过1个周期的吉瑞替尼联合诱导治疗后，完全缓解（CR）/CR伴不完全血细胞恢复（CRi）率达到了93.8%（15/16），其中13例患者达到流式细胞术检测的可检测残留病（MRD）阴性。 长期随访：截至2024年5月，中位随访时间为18个月，12个月总生存率（OS）和无复发生存率（RFS）均为73.9%。

氘可来替尼在治疗中重度斑块状银屑病方面表现出显著的疗效和良好的安全性。其独特的选择性TYK2抑制机制使其在减少炎症的同时，避免了广泛的免疫抑制，降低了传统治疗的不良反应风险。此外，其口服给药方式提高了患者的便利性和依从性。氘可来替尼为中重度斑块状银屑病患者提供了一种高效、安全且便捷的治疗选择。 氘可来替尼（Deucravacitinib，商品名Sotyktu）是一种口服的选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂，通过抑制TYK2及其下游细胞因子（如IL-12、IL-23和I型干扰素）的信号传导，发挥抗炎作用。在治疗中重度斑块状银屑病（牛皮癣）方面，氘可来替尼表现出显著的疗效和良好的安全性。 疗效表现 短期疗效显著 在关键的3期临床试验（POETYK PSO-1和PSO-2）中，氘可来替尼在治疗中重度斑块状银屑病方面表现出色。在第16周时，使用氘可来替尼6 mg每日一次的患者中，显著高于安慰剂组和阿普斯特组的患者达到了PASI 75（银屑病面积和严重程度指数改善75%）和sPGA 0/1（静态医生总体评估达到无皮损或几乎无皮损）的应答率。 长期疗效持久 长期随访数据表明，氘可来替尼的疗效具有持久性。在POETYK PSO-LTE试验中，治疗至第148周时，73.2%的患者达到了PASI 75，48.1%的患者达到了PASI 90。最新的5年随访结果显示，46.3%的患者在第5年时达到了PASI 90，且未观察到新的安全信号。  

艾曲波帕在**血小板减少症（ITP）**中的疗效已在多项Ⅲ期随机对照试验和真实世界研究中得到验证，核心结论如下： 总体应答率高 • 慢性 ITP 儿童：PETIT2 试验中，40% 的受试者在第 5–12 周有 ≥6 周血小板＞50×10⁹/L，而安慰剂组仅 3%（OR 18.0，p=0.0004）。 • 真实世界回顾性研究（386 例儿童）显示，总体应答率约 74%。 • 中国单中心观察性研究（20 例重度慢性 ITP 儿童）持续应答率 70%。 起效速度快 多数患者在 1–2 周内即可观察到血小板计数上升，减少了早期出血事件和抢救治疗需求。 减少抢救治疗与二线用药 与标准一线方案（激素、IVIG 等）相比，艾曲波帕组在 前 12 周需要的抢救治疗次数更少，且在 12 周及 6 个月时无需继续用药的比例更高。 可能改善长期预后 小规模成人研究提示，早期短程艾曲波帕联合激素可使 66.7% 的患者 1 年内无复发，优于单用激素的历史数据；在儿童中，正在进行的 PINES 试验也拟验证其能否降低慢性化率。 安全性可接受 主要不良反应为 轻度肝酶升高 和 可逆性铁缺乏，严重血栓事件罕见；未发现新的安全信号。 简言之，艾曲波帕可迅速、持续地提升 ITP 患者血小板计数，减少出血及后续治疗需求，疗效优于传统方案，已被 FDA/EMA 批准用于 ≥1 岁儿童及成人的慢性 ITP 治疗。