艾曲波帕Eltrombopag为口服的小分子血小板生成素（thrombopoietin，TPO）受体激动剂，通过诱导巨核细胞增殖及分化，促进血小板生成，艾曲波帕Eltrombopag在美国等西方国家获批应用于治疗免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血，

HSCT后血小板减少症影响患儿预后，增加移植相关死亡，因此如何促进血小板恢复，缩短严重血小板减少症持续时间是优化移植体系的重要组成部分。临床常用的策略主要包括激素、血小板输注、单克隆抗体、细胞因子等，但疗效报道不一，近年来TPO及其受体激动剂艾曲波帕Eltrombopag的使用为移植后血小板减少症的治疗提供了新的思路。
 

艾曲波帕Eltrombopag作为TPO受体激动剂，与TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用，通过酪氨酸激酶-信号传导与转录活化因子途径刺激巨核细胞增殖与分化，从而促进血小板生成。艾曲波帕Eltrombopag结合并激活TPO受体的方式与内源性TPO不同，因此不与内源性TPO竞争，且有协同作用，同时也不会诱导体内 TPO受体抗体产生，有研究报道 TPO受体抗体可能参与移植后血小板减少症的发生。

此外，艾曲波帕Eltrombopag作为口服TPO激动剂，具有良好的依从性，近年来广泛用于儿童再生障碍性贫血与免疫性血小板减少症的二线治疗。
 

艾曲波帕Eltrombopag治疗HSCT后血小板减少症的报道不多，且多见成人，儿童少见。2015年Fujimi等首次报道1例异基因HSCT后血小板减少症的患者使用艾曲波帕Eltrombopag治疗后血小板恢复并脱离输注。随后，数个研究报道了艾曲波帕在HSCT后血小板减少症患者中使用获得完全缓解，其有效率可达60%~70%。

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