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小鹏刚刚进行了造血干细胞的移植,手术之后,出现了血小板减少症。
血小板减少症是造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation, HSCT)后常见且较严重的并发症之一,发生率为5%~37%,
与移植后总体生存率及移植相关病死率相关,可能与供者类型、预处理方案、移植时输注单个核细胞数(<4.1×108/kg)、植入失败、疾病复发、急性移植物抗宿主病(graft versus host disease,GVHD)、病毒感染、血栓性微血管病、更昔洛韦[≥12 mg/(kg·d)]等药物的不良反应相关,其发病机制包括骨髓造血微环境异常、免疫微环境异常、血小板生成及功能异常等。
血小板减少症尚无标准治疗方案,多采用糖皮质激素、丙种球蛋白、血小板输注、促血小板生成素、去甲基化药物、单克隆抗体等治疗,效果欠佳。
艾曲波帕为口服的小分子血小板生成素(thrombopoietin,TPO)受体激动剂,通过诱导巨核细胞增殖及分化,促进血小板生成,在多个国家获批应用于治疗免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血,
在临床试验当中,艾曲波帕使用时间为移植后第27.5(8.0~125.0)d,用药过程中或用药后出现Ⅰ~Ⅱ度急性GVHD患儿8例,Ⅲ~Ⅳ度急性GVHD患儿3例。艾曲波帕治疗后患儿达到完全有效的时间为23.5(6.0~83.0) d,用药疗程为36.5(8.0~90.0)d,总剂量为1 400(200~5 900)mg,完全有效率为92%(22/24),部分有效率为4%(1/24)。
后期随访,24例患者均存活,其中20例已停用艾曲波帕,12例恶性病患者用药后至随访终点,均无复发。
停药患者中1例使用艾曲波帕70 d后,血小板仍依赖输注,诊断为“骨髓GVHD”,考虑到经济原因,停用艾曲波帕;停药2周后2例患者血小板分别为46×109/L、49×109/L,其余17例血小板均可维持在50×109/L以上。至随访终点,19例患儿血小板脱离输注,维持在50×109/L以上。
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