甲状腺髓样癌是一种起源于甲状腺滤泡旁细胞（C 细胞）的恶性肿瘤， 其恶性程度仅次于未分化癌，具有强浸润性、易转移、复发及预后差等特性。其主要原因是RET原癌基因突变，且约95%遗传性甲状腺髓样癌和70%散发性甲状腺髓样癌是由位于10q11.2原癌基因RET突变所致。
 

凡德他尼获得美国食品与药品管理局 ( FDA) 批准用于治疗甲状腺髓样癌( MTC)。该制剂是FDA批准的首个专门用于治疗MTC的靶向药物。
 

凡德他尼是一种抑制血管内皮生长因子受体2、3( VEGFR2、3) 、表皮生长因子受体 ( EGFR) 和转染重排( RET) 酪氨酸激酶活性的新型口服活性拮抗剂。

目前，甲状腺髓样癌分子靶向治疗主要针对的靶点是RET和血管生长因子受体（VEGFR）

RET原癌基因编码一组属于酪氨酸激酶受体超家族的跨膜蛋白即RET蛋白，其突变与多种疾病的发生密切相关，包括甲状腺髓样癌、甲状腺乳头状癌等，其不同的突变类型可导致肿瘤侵袭能力的不同。

RET原癌基因的突变是甲状腺髓样癌发生的主要分子病因学基础，约95%的遗传型甲状腺髓样癌和80%以上的散发型甲状腺髓样癌存在RET基因突变。

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