司美替尼是一种小分子MEK抑制剂（分裂原活化抑制剂）

美国FDA批准适应症为2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。
 

司美替尼是近些年来在神经纤维瘤疾病治疗里面最有希望的一个药物，也是迄今为止最好的药物。根据相关权威杂质发表的临床研究的结论，大约有71%的患者出现了20%的实体瘤缩小。这个结论还是非常鼓舞人心的

对MEK这个靶点，大家都是比较陌生，但其所在的MAPK通路是非常有名气的，参与了包括非小细胞肺癌在内的多种癌症的肿瘤发生。该通路由四种重要的激酶组成，形成上下游信号传递通路，分别是RAS—RAF—MEK---ERK。正常生理功能是可以促进细胞的生长、增殖、分化和迁移。

但当该通路上基因发生突变而活化时，该通路会被异常持续激活，导致细胞增殖不受限，而形成肿瘤细胞，而我们各癌种中常见的KRAS、BRAF的突变就基于该通路。而MEK抑制剂可以通过阻断下游通路的方式实现上游基因变异引起的异常活化，从而发挥抗肿瘤作用。

KRAS在肺腺癌的发生率为20%-30%，BRAF在肺腺癌的发生率为2%-4%，MEK1在肺腺癌的发生率为0.6%。

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