神经纤维瘤（NF）包括神经纤维瘤1型（NF1）和神经纤维瘤2型（NF2），其中以NF1最为常见，占85%以上。

NF1患者绝大多数是由NF1基因（17q11.2）的杂合突变导致，NF1基因编码神经纤维瘤蛋白，该蛋白对RAS/MAPK（RAS-RAF-MEK-ERK）通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/MAPK信号途径功能异常（RAS通路过度激活），进而导致肿瘤的生长。selumetinib（司美替尼）是一种口服选择性MEK1/2激酶抑制剂，可抑制上述途径中的MEK酶（靶向抑制RAS通路），从而发挥抗肿瘤作用。

NF1患者中约有30~50%会发展为一种或多种丛状神经纤维瘤（Plexiform Neurofibromas,PN），这些丛状神经纤维瘤（PN）可引起疼痛、运动功能障碍和毁容等病症，此前尚无批准的治疗药物。

2020年4月10日，FDA批准MEK抑制剂 （Selumetinib，司美替尼）用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤（NF1）儿童患者，具体适应证为：治疗携带 NF1相关的有症状和或进行性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。这也是首个获得FDA批准治疗1型神经纤维瘤的靶向药物

此次Selumetinib的获批，是基于基于一项由美国国家癌症研究所（NCI）赞助的、开放标签、多中心的单臂研究：SPRINT试验（NCT01362803），参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。试验结果显示，司美替尼Selumetinib的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到 66%，所有患者均达到部分缓解，且有 82％ 的受试者持续缓解至少12个月。

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