一、用药前必须确认基因状态
仅限RET基因融合或突变阳性患者使用，治疗前必须通过基因检测确认适应症，否则无效且增加不必要的副作用风险。
二、剂量与服用方式
标准剂量：
≥50kg：160mg，每日两次
<50kg：120mg，每日两次
服用方式：
可空腹或随餐服用，但避免高脂饮食
整粒吞服，不可压碎、咀嚼或打开胶囊
| **ALT/AST（肝功能）** | 前3个月每2周1次，之后每月1次 | 防范肝毒性 |
| **血压** | 每1～2周 | 高血压是常见副作用 |
| **心电图（QTc）** | 有心脏病史或合用QT延长药物者需定期 | 防范心律失常 |
| **TSH（甲状腺功能）** | 每1～2月 | 警惕甲状腺功能减退 |
| **电解质（钾、镁）** | 与QT监测同步 | 低钾/低镁加重QT延长风险 |
手术前后需停药
大手术前至少停药7天，术后至少2周内未愈合前不得恢复用药，以避免伤口愈合障碍
| 副作用 | 建议
| 疲劳、腹泻、口干、高血压 | 多为轻中度，对症处理即可 |
| ALT/AST升高 | 若>3倍上限，需暂停或减量 |
| QT间期延长 | 若QTc>500ms，需停药并纠正电解质 |
| 甲状腺功能减退 | 出现乏力、怕冷、便秘等，应查TSH并补充甲状腺激素 |
吃塞尔帕替尼，必须“先测基因、再按体重吃、定期查血、远离葡萄柚、手术前后要停药、孕妇绝对不能用”。
如您有合并用药、肝肾功能异常、备孕计划等情况，建议提前与主治医生沟通，必要时调整剂量或监测频率。需要我帮您查具体药物相互作用或剂量调整方案，也可以继续提问。
塞普替尼（Selpercatinib）于 2022年9月30日 获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于RET基因融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌的治疗。随后，该药于 2022年10月 正式进入中国市场，由信达生物负责其在中国大陆的商业化推广。
塞普替尼可用于：
RET 融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
客观缓解率（ORR）：64 %–85 %，初治患者可高达 85 %，经治患者约 64 %
中位无进展生存期（mPFS）：≥17 个月，最长随访 24 个月时仍有约 50 % 患者未进展
颅内疗效：对合并脑转移者颅内 ORR 达 80 % 以上，中位颅内 DOR 尚未达到，明显优于传统化疗或免疫治疗
长期随访：3 年总生存（OS）率≈60 %，显著高于历史对照
2. RET 突变型甲状腺髓样癌（MTC）
初治患者 ORR：约 73 %
经治患者 ORR：约 69 %
mPFS：>28 个月，42 个月 PFS 率仍维持 70 % 左右
降钙素/CEA 下降：>90 % 患者观察到肿瘤标志物快速、深度下降
3. RET 融合阳性放射性碘难治性分化型甲状腺癌（DTC）
ORR：≥75 %
mPFS：20 个月左右
再分化潜力：约 30 %–40 % 患者经 3 个月塞普替尼诱导后可恢复 RAI 摄取，随后联合碘-131 治疗，部分病例获得 ≥24 个月持续完全缓解 。
| 老挝第二制药厂（Pharmaceutical Factory No.2）40 mg×120粒 | 老挝FDA已备案 | 4200–4900元/盒 | 部分机构支持扫码溯源 |
| 孟加拉珠峰制药（Everest）40 mg×30粒 | 孟加拉DGDA批准 | 2200–2600元/盒 | 有厂内批号，可官网验证 |
| 老挝卢修斯（Lucius）40 mg×60粒 | 老挝FDA备案 | 2600–3000元/盒 | 支持厂官网输入批号 |
| 印度“全球药房”平台直邮版 | 印度DCGI批文待公开 | 1700–1800元/盒 | 平台宣称可溯源，但印度本土尚无正式塞普替尼仿制药批文，法律灰色地带 |
塞普替尼仿制版本身在境外是合法上市的，但只有“正规跨境医疗渠道+可溯源供应链”才算有保障。
截至2025年6月，通过孟加拉珠峰（Everest）代购渠道，塞普替尼仿制药的公开报价为：
40 mg×60粒/盒：约 4000元人民币
该价格已包含当地药房成本、代购服务费及国际运费，但不含国内可能产生的行邮税。
若按月服用量估算（≥50 kg患者每日8粒），需约4盒/月，月度费用≈1.6万元；
相比印度版2980元/盒的底价，孟加拉珠峰代购价高出约30%。
小结
单盒代购价：4000元左右（孟加拉珠峰，2025年6月）
渠道：海外医疗代购或熟人直邮，需确认冷链与防伪
风险提示：仿制药未在国内获批，入关被抽查时需补缴行邮税13%左右，且需提供医生处方备查。可以联系工作人员:yindu161678或yindu1616aaa
截至2025年10月，他泽司他（Tazemetostat）尚未纳入国家医保目录，因此基本医保无法报销，患者需全额自费购买，医保报销金额为0元。
不过，在部分商业保险或地方补充医保中，可能存在以下报销情况：
商业保险报销（如有）
报销比例：部分高端医疗险将他泽司他纳入特药清单，报销比例可达70%-90%。
报销金额计算（举例）：
若药品价格为 ¥28,548元/盒，
按 80%报销比例计算，可报销约 ¥22,838元，
患者自付约 ¥5,710元。
慈善赠药援助
一些药企或慈善机构提供**“买4赠8”或“买8赠16”**的赠药计划，可显著降低长期用药成本。
例如：购买4盒后赠送8盒，相当于实际支付4盒费用，获得12盒药品，间接节省约66%费用。
注意事项
商业保险报销需满足特定条件（如特药清单、医生处方、确诊报告等）。
各地政策差异大，具体报销金额需咨询所投保的保险公司或当地医保局。
他拉唑帕利（Talazoparib）是一种PARP抑制剂，目前已获批用于治疗以下两类癌症：
一、已获批的适应症
1. 乳腺癌
具体类型：HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌
基因要求：携带胚系BRCA突变（gBRCAm）
用药方式：单药治疗
获批情况：2018年获得美国FDA批准
2. 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）
基因要求：携带同源重组修复（HRR）基因突变
用药方式：与恩扎卢胺联合使用
获批情况：2023年6月获得美国FDA批准，2024年11月在中国获批上市
HRR基因突变包括：ATM、ATR、BRCA1、BRCA2、CDK12、CHEK2、FANCA、MLH1、MRE11A、NBN、PALB2或RAD51C等12种基因
二、临床治疗效果
在HRR突变mCRPC中的疗效（TALAPRO-2研究）：
影像学无进展生存期（rPFS）：疾病进展或死亡风险降低55%
总生存期（OS）：显示出积极趋势，中位OS达45.1个月
PSA进展时间：推迟17个月
化疗延迟：显著延迟需要接受化疗的时间
生活质量：联合用药组生活质量恶化时间显著推迟
在BRCA突变乳腺癌中的疗效：
基于其强效PARP捕获能力（较其他PARP抑制剂高3-8倍），对BRCA突变癌细胞具有更强杀伤作用
具体数据未在搜索结果中详细展示，但作为单药获批，疗效确切
三、作用机制
他拉唑帕利通过抑制PARP酶活性，阻断癌细胞DNA损伤修复，在HRR基因缺陷的肿瘤中产生"合成致死"效应，导致癌细胞死亡
总结：他拉唑帕利主要用于治疗携带特定基因突变的乳腺癌和前列腺癌，其疗效与基因突变状态密切相关，尤其在HRR基因突变（特别是BRCA突变）人群中效果更为显著。使用时需通过基因检测筛选适合的患者人群。
他拉唑帕利的疗效评估主要遵循国际临床试验标准，采用多维度指标体系，不同癌种的评估方法略有侧重：
一、主要评估终点
1. 无进展生存期（PFS/rPFS）
定义：从随机化至影像学疾病进展或死亡的时间
评估方式：采用盲态独立中心审查（BICR） 确保客观性
应用：在乳腺癌和前列腺癌研究中均为主要终点
前列腺癌标准：采用RECIST 1.1和PCWG3双重标准评估
2. 总生存期（OS）
定义：从随机化至任何原因死亡的时间
地位：在TALAPRO-2研究中作为关键α保护次要终点
数据成熟度：需长期随访，通常作为次要终点待数据成熟后分析
二、次要评估指标
1. 客观缓解率（ORR）
定义：肿瘤缩小达到预定标准的患者比例
数据：
前列腺癌：50.0% vs 对照组31.6%
乳腺癌：62.6% vs 化疗组27.2%
2. 完全缓解率（CR）
前列腺癌数据：高达38.4%（对照组18.5%）
3. 疾病控制相关指标
PSA50缓解率（前列腺癌特异性指标）
至PSA进展时间
三、生活质量评估
患者报告结局（PRO）
在TALAPRO-2研究中系统评估患者报告结局
EMBRACA研究显示可显著改善生活质量，延迟症状恶化时间
四、不同癌种评估特点
| 癌种类型 | 主要终点 | 评估标准 | 关键指标 |
| --------- | ------- | ------------------ | -------------- |
| **乳腺癌** | PFS | RECIST | PFS、ORR、生活质量 |
| **前列腺癌** | rPFS | RECIST 1.1 + PCWG3 | rPFS、OS、ORR、CR |
| **小细胞肺癌** | ORR/PFS | RECIST | ORR、PFS |
五、评估方法学特点
前瞻性基因筛选：治疗前需检测HRR基因突变状态（如BRCA1/2、ATM等）
独立盲法评估：采用盲态独立中心审查减少偏倚
长期随访：OS数据需长期随访至预设的最终分析节点
统计学设计：采用O'Brien-Fleming消耗函数控制假阳性率
核心原则：疗效评估需结合影像学评估、生存数据和患者主观感受三个维度，确保全面反映药物临床价值。
