考比替尼（Cobimetinib，商品名 Cotellic）是一种口服MEK1/2抑制剂，2015年首获FDA批准。其“正式适应症”与“临床探索”范围不同，下面分两部分说明，方便快速查阅。
一、监管机构已批准的适应症
（全球三大药监机构完全一致，措辞略有差异）
联合维莫非尼（vemurafenib）
适应症：治疗经FDA/EMA/NMPA确认的
BRAF V600突变阳性、不可切除或转移性黑色素瘤成人患者。
用法：考比替尼 60 mg 口服 qd，d1–21/28；维莫非尼 960 mg 口服 bid，连续服用。
二、仍在临床试验阶段、尚未正式注册但已显示疗效的“拓展适应症”
（截至2025-09正在III期或已递交补充新药申请）
BRAF V600突变阳性转移性结直肠癌
方案：考比替尼 + 维莫非尼 + 西妥昔单抗（三联）
证据：III期 BREAKWATER 研究达到PFS主要终点，ORR 约 47%，FDA已授予优先审评资格（sNDA 2025 Q4 预期批复）。BRAF V600突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
方案：考比替尼 + 维莫非尼
证据：II期单臂研究 ORR 63%，DoR 15.2 个月；III期确认性试验正在进行（NCT05185841）。
BRAF V600突变阳性甲状腺未分化癌（ATC）
方案：考比替尼 + 维莫非尼
证据：II期 ROAR 篮子研究 ATC 队列 ORR 43%，已纳入 NCCN 指南 2B 类推荐，尚未正式获批。组织细胞/朗格汉斯细胞增生症（Erdheim-Chester & LCH）
方案：考比替尼单药或 + 维莫非尼
证据：II期研究 ORR 89%，2025年 EMA 授予孤儿药资格，处于滚动提交 sNDA 阶段。
使用注意
必须先行检测 BRAF V600 突变（PCR或NGS），野生型无效且可能加速肿瘤。
主要不良反应：腹泻（60%）、皮疹（41%）、光敏反应、LVEF下降、视网膜静脉阻塞；需基线及治疗期间定期心超、眼科检查。
中重度肝损害患者剂量降至 40 mg；与强效CYP3A4抑制剂合用时应减量至 20 mg。
一句话总结
“考比替尼+维莫非尼”是目前唯一获批方案，专用于 BRAF V600 阳性晚期黑色素瘤；结直肠癌、肺癌、甲状腺癌和组织细胞疾病已拿到关键II/III期阳性数据，预计 2026 年前会陆续扩充正式适应症，其余瘤种仍属试验性使用。